Новости России

Опухоль мозга у ребенка после генной терапии

17 мая 2026 г.Архип Северный1 мин

В Соединенных Штатах Америки у пятилетнего мальчика, проходившего курс экспериментальной генной терапии для лечения редкого наследственного заболевания, спустя четыре года была обнаружена опухоль мозга. Этот случай был подробно описан в издании New England Journal of Medicine.

Ребенок страдал от мукополисахаридоза первого типа — серьезного генетического расстройства, которое без своевременного медицинского вмешательства может привести к преждевременной смерти. В рамках терапии был применен инновационный препарат RGX-111, который использует безопасный вирус-вектор для доставки здоровой копии поврежденного гена в клетки организма. Изначально терапия продемонстрировала обнадеживающие результаты, и симптомы основного заболевания отступили.

Однако, по прошествии четырех лет, у мальчика диагностировали нейроэпителиальную опухоль мозга. К счастью, новообразование удалось полностью удалить в ходе хирургической операции. Лабораторные исследования показали, что фрагменты вирусного вектора могли непреднамеренно встроиться в ДНК пациента в области, связанной с онкогенезом. Тем не менее, прямая и окончательная причинно-следственная связь между проведенной инъекцией генной терапии и развитием ракового заболевания на данный момент не установлена.

Согласно данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), ежегодно по всему миру фиксируется около 400 тысяч случаев онкологических заболеваний у детей, часть из которых связана с врожденными генетическими предрасположенностями.